Výsledky fáze 1 klinických studií podporují proveditelnost a bezpečnost podávání buněčné terapie jako léčby u lidí s Parkinsonovou chorobou
FILADELFIE, USA — Podle výsledků studie fáze 18, které byly dnes zveřejněny na Mezinárodním kongresu o Parkinsonově chorobě a poruchách pohybu ve Filadelfii, se experimentální terapie bemdaneprocel ukázala jako obecně bezpečná u lidí s Parkinsonovou chorobou 1 měsíců po transplantaci buněk.
Terapie bemdaneprocelem spočívá v aplikaci dopaminergních neuronálních progenitorových buněk odvozených z kmenových buněk do putamenu mozku během jediného chirurgického zákroku v celkové anestezii. Kliničtí vědci podali 12 účastníkům buď nízkou, nebo vysokou dávku bemdaneprocelu, po níž následoval 12měsíční imunosupresivní režim.
Při mediánu sledování 21 měsíců nedošlo k žádným úmrtím, ukončení léčby ani dyskinezím vyvolaným štěpem. Více než 97 % nežádoucích účinků souvisejících s léčbou bylo mírných nebo středně závažných a žádná ze 3 hlášených hospitalizací nebyla považována za související s užíváním bemdaneprocelu. Výsledky podporují pokračující hodnocení bemdaneprocelu v léčbě pacientů s Parkinsonovou chorobou.
„Toto je důležitá studie fáze 1b zabývající se bezpečností a snášenlivostí, v rámci které byla pacientům s Parkinsonovou chorobou transfrontálně podána jedna ze dvou dávek embryonálních kmenových buněk do putamenu,“ uvedl Jeffrey H. Kordower, profesor výzkumu neurodegenerativních onemocnění na Arizonské státní univerzitě. „Toto je první studie embryonálních progenitorových buněk, o které byla publikována studie, a zdá se, že byla pečlivě navržena a dobře provedena. Důležité je, že na základě tohoto chirurgicky souvisejícího postupu byl počet nežádoucích účinků souvisejících s léčbou v rámci očekávaného počtu, s malým počtem závažných nežádoucích účinků a žádný z nežádoucích účinků se nezdál být spojen s testovaným přípravkem.“
„Tato důležitá studie prokazuje dobrý profil bezpečnosti a snášenlivosti, což povzbuzuje k pokračování tohoto programu,“ řekl.
Plný text tohoto abstraktu bude k dispozici na adrese mdsabstracts.org (Referenční číslo 959) po zrušení embarga 27. září 2024, 08:00 ET.
* * *
O Mezinárodním kongresu MDS o Parkinsonově chorobě a poruchách pohybu 2024®:
Mezinárodní kongres MDS je přední každoroční akcí zaměřenou na rozvoj klinické a vědecké disciplíny poruch pohybu, včetně Parkinsonovy choroby. Mezinárodní kongres, který svolává tisíce předních klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků z celého světa, představí více než 1,800 XNUMX vědeckých abstraktů a poskytne fórum pro vzdělávání a spolupráci v oblasti nejnovějších výzkumných poznatků a nejmodernějších možností léčby. Více se dozvíte na www.mdscongress.org.
O Mezinárodní společnosti pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu:
Mezinárodní společnost pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu® (MDS), mezinárodní společnost sdružující více než 11,000 XNUMX klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků, se věnuje zlepšování péče o pacienty prostřednictvím vzdělávání a výzkumu. Více informací o MDS naleznete na www.movementdisorders.org.