Tisková zpráva: Bezpečnost a účinky biomarkerů nového léčiva pro Parkinsonovu chorobu s mutacemi GBA
ZAKÁZÁNO do pondělí 25. září 2019
Kontakt médií: Elizabeth Clausen, +1 414-276-2145, eclausen@movementdisorders.org
Bezpečnost a účinky biomarkerů nové terapie pro Parkinsonovu chorobu s mutacemi GBA
NICE, FRANCIE – Studie zveřejněná dnes na Mezinárodním kongresu o Parkinsonově chorobě a poruchách pohybu® se ukázala jako bezpečná a snášenlivá nová klinická léčiva LTI-291 u pacientů s Parkinsonovou chorobou (PD) s mutací GBA.
Dana C. Hilt a tým výzkumníků v Cambridge, MA, USA, zkoumali bezpečnost a biomarkerové účinky LPI-291, alosterického aktivátoru GCázy penetrujícího do CNS, u pacientů s Parkinsonovou chorobou (PD) s mutacemi v genu GBA. Do studie bylo zařazeno čtyřicet pacientů s GBA-PD, kterým byl podáván LTI-291 nebo placebo po dobu 28 dnů. Periferní krevní mononukleární buňky (PBMC) a plazma byly analyzovány na změny glykosfingolipidů (GSL) v 6., 14. a 28. dni. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky a všechny nežádoucí účinky byly stejné ve skupinách s dávkou LTI-291 oproti placebu. Byly pozorovány významné změny v GSL PDMC, které byly v souladu s tím, že lék měl zamýšlený biologický účinek na GCázu. Účinky GSL byly navíc větší u pacientů s GBA-PD s mutacemi GD oproti mírným mutacím.
Jean-Christophe Corvol, odborný asistent neurofarmakologie v nemocnici Pitié-Salpêtrière v Paříži ve Francii, uvádí: „Mutace v genu lysozomálního enzymu glukocerebrosidázy (GCase) (GBA) způsobují Gaucherovu chorobu, pokud jsou přítomny v homozygotním stavu, ale bylo prokázáno, že u heterozygotních nositelů zvyšují riziko Parkinsonovy choroby šestinásobně, což vede k hypotéze, že tato dráha se podílí na patofyziologii onemocnění. Hilt a spolupracovníci uvádějí první randomizovanou placebem kontrolovanou klinickou studii fáze 6a o bezpečnosti a biomarkerových účincích LTI-2, alosterického aktivátoru GCázy penetrujícího CNS, u pacientů s Parkinsonovou chorobou s mutacemi GBA. Produkt byl dobře tolerován a glykosfingolipidové markery v periferních krevních buňkách byly u pacientů léčených LTI-291 ve srovnání s placebem významně změněny. Pro potvrzení klinické relevance těchto zjištění u pacientů s Parkinsonovou chorobou s mutacemi GBA jsou zapotřebí další studie.“
O Mezinárodním kongresu Parkinsonovy choroby a poruch pohybu®: Účastníci setkání se scházejí, aby se seznámili s nejnovějšími výzkumnými poznatky a nejmodernějšími možnostmi léčby poruch pohybu, včetně Parkinsonovy choroby. Zúčastní se ho více než 5,100 95 lékařů a zdravotnických pracovníků z více než 2,200 zemí, kteří si prohlédnou XNUMX XNUMX vědeckých abstraktů předložených klinickými lékaři z celého světa.
O Mezinárodní společnosti pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu:
Mezinárodní společnost pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu (MDS), mezinárodní společnost sdružující více než 8,500 XNUMX klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků, se věnuje zlepšování péče o pacienty prostřednictvím vzdělávání a výzkumu. Více informací o MDS naleznete na www.movementdisorders.org.