Výsledky fáze 2 studie esenciální terapie tremoru ukazují zlepšení tremoru horních končetin

TISKOVÁ ZPRÁVA
Kontakt pro média: Erica Halmstad
+ 1 414 276--2145
ehalmstad@movementdisorders.org

MILWAUKEE, WI – Nový výzkum ukazuje slibné výsledky fáze 2 klinické studie léku pro léčbu esenciálního tremoru, uvádí studie prezentovaná na virtuálním kongresu MDS 2021.

SAGE-324/BIIB124 je pozitivní alosterický modulátor, který zlepšuje schopnost inhibičních receptorů reagovat na signál. Předpokládá se, že tato zvýšená inhibice zlepšuje symptomy esenciálního tremoru.

V této studii byla provedena studie fáze 2 s přípravkem SAGE-324/BIIB124 za účelem testování bezpečnosti, účinnosti a snášenlivosti neuroaktivního steroidu. Pacienti s esenciálním tremorem byli náhodně rozděleni do skupiny s lékem nebo placebem a závažnost tremoru byla hodnocena pomocí škály hodnocení esenciálního tremoru (TETRAS) před i po léčbě. Bylo zjištěno, že tremor horních končetin byl ve skupině s léčbou snížen ve srovnání se skupinou s placebem.

Roongroj Bhidayasiri, MD, FRCP, profesor neurologie a ředitel Univerzitní nemocnice Chulalongkorn, se ke studii vyjádřil slovy: „Nové terapeutické možnosti pro tresení horních končetin byly dlouho očekávány s klasickými perorálně schválenými léky sestávajícími z propranololu a primidonu. Vzhledem k tomu, že dysregulace GABA-A je dobře známý mechanismus zapojený do tresení horních končetin, je potenciálním cílem pro vývoj nových léků, které by mohly být budoucí volbou pro ty, kteří nereagují dobře na léčbu první linie nebo jsou považováni za adjuvantní terapii. SAGE-324/BIIB124 byl nedávno testován ve fázi 2, placebem kontrolované studii, která prokázala významné výsledky ve snížení subškály výkonu třesu horních končetin, jak ukazuje skóre položky 4 na škále TETRAS po 1 měsíci ve srovnání s placebem. Tato první zjištění, i když slibná, by měla být interpretována s opatrností, protože se jedná o velmi krátké trvání 28 dnů, zahrnující relativně malý počet subjektů bez charakteristik třesu a výsledky omezené na jednu hodnotící škálu. Navíc menšina subjektů (23.5 %) dokončila studii s počáteční dávkou 60... mg, což zvyšuje možnost netolerovatelných nežádoucích účinků při tomto dávkování. Budoucí studie by měly zahrnovat větší počet pacientů s podrobnými (klinickými vs. digitálními) fenotypy a zahrnout různé výsledky zahrnující technologicky podložené (nejlépe digitální měření výsledků hlášených pacientem) a denní funkční hodnocení.“ Autor studie je zaměstnán ve společnosti Sage Therapeutics.

# # #

O virtuálním kongresu MDS 2021: Účastníci setkání se scházejí, aby se seznámili s nejnovějšími výzkumnými poznatky a nejmodernějšími možnostmi léčby poruch pohybu, včetně Parkinsonovy choroby. Více než 8,000 100 lékařů, vědců a zdravotnických pracovníků z více než 30 zemí se virtuálně zúčastní, aby si prohlédli více než 1,300 hodin vzdělávacího obsahu a XNUMX XNUMX vědeckých abstraktů, které předložili kolegové z celého světa.

O Mezinárodní společnosti pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybuMezinárodní společnost pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu (MDS), mezinárodní společnost sdružující více než 11,000 XNUMX klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků, se věnuje zlepšování péče o pacienty prostřednictvím vzdělávání a výzkumu. Více informací o MDS naleznete na www.movementdisorders.org.