Buněčná terapie ukazuje slibné zlepšení motoriky a bezpečnost u Parkinsonovy choroby
October 5, 2025
HONOLULU, HAVAJ, USA — Předběžné výsledky transplantace dopaminergních buněk ukazují pozitivní trendy v oblasti bezpečnosti a účinnosti u osob s Parkinsonovou chorobou (PD), jak vyplývá ze dvou studií zveřejněných na Mezinárodním kongresu o Parkinsonově chorobě a poruchách pohybu® v Honolulu na Havaji v USA.
Parkinsonova choroba (PD) je již dlouho považována za vhodného kandidáta pro buněčnou substituční terapii kvůli ztrátě dopaminergních neuronů ve středním mozku, zejména v substantia nigra. Ztráta těchto neuronů vede k charakteristickým motorickým a nemotorickým symptomům PD a k postupně snižující se reakci na symptomatickou léčbu. Terapie kmenovými buňkami si klade za cíl doplnit dopaminergní neurony prostřednictvím intrastriatálního roubování.
Dvě studie Sarvy a kol. a Na a kol. zkoumaly použití dvou různých dopaminergních kmenových buněčných linií u celkem 24 pacientů s Parkinsonovou chorobou. Pacientům byla podána bilaterální jednorázová injekce do putamenu buď s vysokou, nebo nízkou dávkou. Obě studie prokázaly lepší motorické zlepšení ve skupinách s vysokou dávkou, zatímco skupiny s nízkou dávkou zůstaly stabilní. Nebyly hlášeny žádné závažné související nežádoucí účinky.
„Průkopnické studie ve Švédsku před více než 30 lety naznačily, že transplantace fetální tkáně by mohla mít klinický přínos u Parkinsonovy choroby,“ řekl Per Svenningsson, MD, PhD, profesor neurologie a hlavní řešitel na katedře klinické neurovědy Karolinska Institutet. „Nicméně nízká dostupnost lidské fetální mezencefalické tkáně a vedlejší účinky, jako jsou štěpem indukované dyskineze, zdůrazňují potřebu kmenových buněk jako zdroje dopaminových neuronů pro buněčnou terapii Parkinsonovy choroby. Tyto dvě studie uvádějí, že transplantace dopaminových neuronů odvozených z lidských embryonálních kmenových buněk (hESC) může vykazovat funkční vlastnosti vhodné pro terapii Parkinsonovy choroby.“
„Abstrakt prezentovaný Sarvou a spolupracovníky ukazuje následná data z publikované otevřené studie s Bemdaneprocelem,“ uvedl profesor Svenningsson. „Bemdaneprocel je produkt dopaminergních neuronových progenitorových buněk odvozený z hESC roubovaných bilaterálně do putamenu pacientů s Parkinsonovou chorobou. Dříve bylo prokázáno, že putaminální absorpce 18Fluoro-DOPA_PET je po roubování zvýšena. Zde se uvádí, že terapie bemdaneprocelem se jeví jako celkově bezpečná a existují povzbudivé a stabilní změny od výchozího stavu v době ON bez problematické dyskineze a době OFF hlášené pacienty spolu se skóre MDS-UPDRS Part III OFF. Abstrakt od Na a spolupracovníků uvádí první výsledky jednocentrické, otevřené studie fáze 1/2a s eskalací dávky, která hodnotila bezpečnost a explorativní účinnost A9-DPC, alogenního produktu dopaminového progenitoru odvozeného z hESC, který byl dříve popsaný. V této první studii na člověku se uvádí, že transplantace buněk je bezpečná a dochází ke zvýšenému vychytávání 18F-FP-CIT. Zlepšuje také skóre MDS-UPDRS Part III OFF v závislosti na dávce.“
„Data z těchto dvou studií terapie založené na kmenových buňkách prokazují bezpečnost a předběžnou účinnost proti symptomům Parkinsonovy choroby. Spolu s dalšími snahami využívajícími hESC nebo dopaminové neurony diferencované z indukovaných pluripotentních kmenových buněk tyto studie podporují budoucnost rozsáhlejších klinických studií.“
Plný text abstraktu je k dispozici na mdsabstracts.org.
* * *
Ao Mezinárodním kongresu MDS 2025 o Parkinsonově chorobě a poruchách pohybu®:
Mezinárodní kongres MDS je přední každoroční akcí zaměřenou na rozvoj klinické a vědecké disciplíny poruch pohybu, včetně Parkinsonovy choroby. Mezinárodní kongres, který svolává tisíce předních klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků z celého světa, představí více než 1 800 vědeckých abstraktů a poskytne fórum pro vzdělávání a spolupráci na nejnovějších výzkumných a léčebných poznatcích.
O Mezinárodní společnosti pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu:
Mezinárodní společnost pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu® (MDS), mezinárodní společnost sdružující více než 12,000 XNUMX klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků, se věnuje zlepšování péče o pacienty prostřednictvím vzdělávání a výzkumu. Více informací o MDS naleznete na www.movementdisorders.org.