Lék, který snižuje hladinu železa v postižených oblastech mozku, má potenciál modifikující účinek u lidí s mnohočetnou systémovou atrofií.
October 5, 2025
HONOLULU, HAVAJ, USA — Podle studie zveřejněné na Mezinárodním kongresu Parkinsonovy choroby a poruch pohybu® v Honolulu na Havaji v USA bylo zjištěno, že perorálně podávaný lék k redistribuci přebytečného železa a snížení buněčného oxidačního stresu zpomaluje progresi onemocnění zvaného mnohočetná systémová atrofie (MSA).
MSA je rychle progresivní onemocnění, které postihuje více tělesných systémů a je spojeno s akumulací alfa-synukleinu v mozku. Neexistuje žádný lék ani schválená léčba MSA, což podtrhuje význam experimentálních terapií, jako je ATH434. ATH434 je navržen tak, aby snižoval nadbytek železa a oxidační stres, u kterých bylo zjištěno, že přispívají k agregaci alfa-synukleinu. Díky cílení na tyto základní mechanismy má ATH434 slibný potenciál jako léčba MSA modifikující onemocnění.
„Výsledky této studie představují nový a vzrušující pokrok v boji proti neúprosně progresivní neurodegenerativní poruše,“ řekl Peter LeWitt MD, M.Med.Sc., profesor neurologie a farmakologie na Lékařské fakultě Wayne State University a nadační katedra pro výzkum Parkinsonovy choroby Nadace Sastry. „Hlášená účinnost po jednom roce léčby sloučeninou ATH434 signalizuje novou éru v modifikaci mnohočetné systémové atrofie (MSA).“
V této randomizované dvojitě zaslepené studii fáze II, kterou provedli Stamler a kol., dostávali účastníci s pravděpodobnou nebo klinicky prokázanou MSA po dobu 52 týdnů buď 50 mg, nebo 75 mg ATH434. Ve srovnání s placebem došlo u skupin s dávkou 50 mg a 75 mg k reprezentativnímu zpomalení onemocnění o 48 %, respektive 30 %. Kromě toho došlo ke snížení hladiny železa v postižených oblastech mozku, jako je substantia nigra, putamen a globus pallidus. Nebyly pozorovány žádné závažné nežádoucí účinky související s ATH434.
„Široká škála hlášených pozitivních nálezů pomáhá potvrdit biologicky pravděpodobný mechanismus působení ATH434, konkrétně to, že jeho změna metabolismu železa v mozku vede ke snížené akumulaci železa v oblastech mozku postižených MSA,“ uvedl LeWitt. „Na tomto základě se předpokládá, že ATH434 snižuje patologickou akumulaci alfa-synukleinu, klíčového proteinu nedílné součásti progrese MSA. Zatímco hlášené výsledky studie naznačují klinicky významný výsledek, úplný obraz ATH434 jako slibné léčby MSA čeká na úplnou prezentaci výsledků studie v recenzované publikaci. Nicméně demonstrace zpomaleného zhoršování s využitím standardního klinického hodnocení MSA a přesvědčivé důkazy o cílovém zapojení léku jsou velmi povzbudivou zprávou pro celosvětovou komunitu osob trpících touto nevyléčitelnou nemocí.“
Plný text abstraktu je k dispozici na mdsabstracts.org.
* * *
Ao Mezinárodním kongresu MDS 2025 o Parkinsonově chorobě a poruchách pohybu®:
Mezinárodní kongres MDS je přední každoroční akcí zaměřenou na rozvoj klinické a vědecké disciplíny poruch pohybu, včetně Parkinsonovy choroby. Mezinárodní kongres, který svolává tisíce předních klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků z celého světa, představí více než 1 800 vědeckých abstraktů a poskytne fórum pro vzdělávání a spolupráci na nejnovějších výzkumných a léčebných poznatcích.
O Mezinárodní společnosti pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu:
Mezinárodní společnost pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu® (MDS), mezinárodní společnost sdružující více než 12,000 XNUMX klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků, se věnuje zlepšování péče o pacienty prostřednictvím vzdělávání a výzkumu. Více informací o MDS naleznete na www.movementdisorders.org.