Výsledky nejnovějších klinických studií podporují dlouhodobou účinnost dvou farmakologických léčebných postupů při zpomalení progrese Friedreichovy ataxie.

October 5, 2025

HONOLULU, HAVAJ, USA — Léčba poruch hybnosti modifikujících průběh onemocnění je vzácná, ale výsledky dvou klinických studií naznačují dvě slibné možnosti pro osoby s Friedreichovou ataxií (FA), jak vyplývá z údajů zveřejněných na Mezinárodním kongresu o Parkinsonově chorobě a poruchách hybnosti® v Honolulu. 

„Zjištění v těchto abstraktech jsou vzrušující pro svůj potenciál změnit dlouhodobý výhled pacientů s Friedreichovou ataxií,“ uvedla Dr. Liana Rosenthal, docentka neurologie na Lékařské fakultě Univerzity Johnse Hopkinse. „Ukazují, že mnoho látek nyní vykazuje trvalý přínos u FA. V širším smyslu odrážejí posun v oblasti poruch pohybu směrem k terapiím modifikujícím průběh onemocnění a poskytují model pro to, jak mohou dlouhodobé sledování a data o přirozeném průběhu vést k pokroku v léčbě dalších vzácných neurodegenerativních onemocnění.“ 

Vatichinon je perorální inhibitor 15-lipoxygenázy, který je první ve své třídě a je zkoumán pro léčbu FA, onemocnění charakterizovaného progresivním neurologickým poškozením, které ovlivňuje chůzi a rovnováhu a nakonec vede ke ztrátě chůze. V dlouhodobé analýze vědci porovnávali 24měsíční výsledky placebem kontrolované studie fáze 2 s vatichinonem s odpovídající kohortou s přirozeným průběhem onemocnění, aby zkoumali vliv léčby vatichinonem na progresi onemocnění u chodících a nechodících dospělých s FA.    

Pacienti užívající vatichinon prokázali zlepšení skóre mFARS o 0.917 bodu, zatímco kohorta s přirozeným průběhem onemocnění vykázala zhoršení o 3.892 bodu, což představuje rozdíl −4.809 metodou nejmenších čtverců ve prospěch vatichinonu (P<0.0001). Lék byl dobře snášen bez závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, což dále podporuje skutečnost, že dlouhodobé užívání vatichinonu účinně zachovává funkci.   

Podobně otevřené prodloužení samostatné klinické studie zkoumalo dlouhodobé užívání omaveloxolonu, perorálního léku schváleného pro léčbu FA. V této nejdelší studii terapie modifikující onemocnění u pacientů s FA vykazovali pacienti, kteří dostávali omaveloxolon po dobu 4 let, pomalejší progresi onemocnění ve srovnání s kohortami s přirozeným průběhem onemocnění, bez významného zhoršení bulbární funkce a koordinace horních končetin.  

„Vzhledem k tomu, že se u FA dlouhodobě očekává stálý pokles, tato zjištění vzbuzují skutečnou naději, že cílené terapie by mohly změnit průběh onemocnění,“ řekl Dr. Rosenthal. „Ukazují také, jak důležité jsou kohorty s přirozeným průběhem u vzácných onemocnění a kolik se z dlouhodobého sledování dozvídáme jak o bezpečnosti, tak o účinku léčby.“ 

„Dohromady tato zjištění znamenají skutečný pokrok.“ 

Plný text abstraktu je k dispozici na mdsabstracts.org. 

* * *  

Ao Mezinárodním kongresu MDS 2025 o Parkinsonově chorobě a poruchách pohybu^®:  

Mezinárodní kongres MDS je přední každoroční akcí zaměřenou na rozvoj klinické a vědecké disciplíny poruch pohybu, včetně Parkinsonovy choroby. Mezinárodní kongres, který svolává tisíce předních klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků z celého světa, představí více než 1 800 vědeckých abstraktů a poskytne fórum pro vzdělávání a spolupráci na nejnovějších výzkumných a léčebných poznatcích. 

O Mezinárodní společnosti pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu: 
Mezinárodní společnost pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu^® (MDS), mezinárodní společnost sdružující více než 12,000 XNUMX klinických lékařů, vědců a dalších zdravotnických pracovníků, se věnuje zlepšování péče o pacienty prostřednictvím vzdělávání a výzkumu. Více informací o MDS naleznete na www.movementdisorders.org.